AAV药物质量研究
服务简述
腺相关病毒（adeno-associated virus，AAV）载体——以AAV为载体的体内基因治疗产品，基于腺相关病毒的结构和理化特性，经设计和重组改造所形成的用于携带外源目的基因或核酸片段的病毒载体。根据作用机制的特点，基因治疗载体产品，是通过基因治疗载体向患者特定组织的细胞递送治疗性基因，用于治疗性蛋白的表达或调控。随着越来越多的AAV类药物进入申报IND阶段，监管部门对该类产品的研究、开发和评价等的技术要求也愈发严格和规范。
2024年1月，CDE发布《重组腺相关病毒载体类体内基因治疗产品临床试验申请药学研究与评价技术指导原则》对rAAV载体类产品的质量研究做出了明确要求，包括但不限于鉴别、结构分析、一般理化特性、含量、纯度、生物学活性、杂质、污染物检测等。
服务内容
依据2020年9月CDE颁布《基因治疗产品研学研究与评价技术指导原则（征求意见稿）》和《中国药典》：
1.高分辨完整分子量；
2.序列覆盖率；
3.二硫键分析；
4.质量肽图；
5.质谱法N/C端序列分析；
6.N端氨基酸测序；
7.翻译后修饰；
8.圆二色谱；
9.毛细管等电聚焦cIEF。
质量研究与质量标准
● AAV载体类产品的质量研究应根据产品的设计、作用机制和生产工艺确定，一般包括（但不限于）：鉴别、结构分析、一般理化特性、含量、纯度、生物学活性、杂质、安全性相关检测等。
● 病毒载体的结构和理化特性研究一般包括全基因组的序列分析，衣壳蛋白的分子量、氨基酸序列和翻译后修饰研究，病毒颗粒的衣壳蛋白比例、热稳定性、颗粒形态和粒径分析等。
● AAV载体的含量、纯度和活性分析一般包括病毒载体的滴度（如病毒颗粒数、基因组滴度、感染滴度等）、衣壳蛋白的纯度、病毒颗粒纯度、比滴度、转导活性等。电镜法和分析型超速离心技术（AUC）是目前业内AAV空壳率检测的两种重要方法。
服务能力
01、质谱法多肽蛋白质C端序列分析
02、质谱法多肽蛋白质N端序列分析
03、多肽蛋白质肽段覆盖率分析
04、蛋白质N糖基化位点分析
05、多肽蛋白质二硫键配对分析
06、多蛋白质高分辨分子量分析
07、多肽质谱法全序列分析
08、蛋白质高分辨分子量质谱法DAR值分析
09、蛋白质高分辨完整分子量分析 (还原后)
10、蛋白质高分辨完整分子量分析 (切糖后)
11、蛋白质高分辨完整分子量分析 (切糖还原)
12、蛋白质翻译后修饰
13、多肽蛋白质鉴定分析(QE)
14、肽段覆盖率分析(QE)
15、质谱法蛋白质N端序列分析(QE)
16、多肽蛋白质相对分子质量分析MALDI-TOF
17、质谱法蛋白质C端序列分析(QE)
18、多肽平均分子量分析(QE)
19、蛋白质N糖基化修饰分析
20、多肽蛋白质电转译分析
21、SDS-PAGE蛋白质分子量分析
22、毛细管凝胶电泳纯度CE-SDS
23、毛细管凝胶电泳纯度CE-SDS(还原后)
24、多肽蛋白质成像毛细管电泳仪 (iCIEF) 分析
25、单克隆抗体与FcRn亲和力分析
26、单克隆抗体与FcvRI受体的亲和力分析
27、单克隆抗体与FcvRII受体的亲和力分析
28、单克隆抗体与FcvRIIl受体的亲和力分析
29、单克隆抗体与抗原的亲和力分析
30、单克隆抗体与C1g的亲和力分析(SPR)
31、单克隆抗体与C1g的亲和力分析 (Fortebio)
32、宿主残留蛋白HCP检测
33、宿主残留核酸HCD检测
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